Miloš in Matic, oba z redkima genskima boleznima prosita na pomoč. Zanju obstajajo zdravila, vendar so predraga, zato so njuni starši skupaj z Društvom Viljem Julijan na državo naslovili pobudo, da uredi in zagotovi financiranje zdravljenj z novimi genskimi zdravili tako za njihova otroka kot v prihodnosti za vse naše otroke z redkimi boleznimi.
"Hudo je, saj vemo, da zdravilo obstaja. Ves čas spremljava starše otrok, ki so ga prejeli in objavljajo posnetke o odličnih rezultatih," je dejala Matičeva mama.
Njen osemletni sinček ima zelo hudo in uničujočo redko genetsko bolezen Duchennovo mišično distrofijo. Bolezen povzroča propadanje mišic ter vodi v invalidnost in prezgodnjo smrt. Za bolezen do nedavnega ni bilo zdravila, nedavno pa je bila v ZDA odobrena prva genska terapija za to bolezen, zdravilo Elevidys. To zdravilo bolnik prejme v enkratnem odmerku in prinaša veliko novo upanje za bolnike z Duchennovo mišično distrofijo in tudi za Matica.
Matic nima veliko časa
Zdravljenje z Elevidysom stane 3,2 milijona evra, vendar pa v Evropski uniji in Sloveniji še ni dostopno, saj ga mora najprej odobriti evropska agencija za zdravila EMA, kar lahko traja tudi nekaj let. Ker je čas kritičnega in ključnega pomena, saj je Duchennova mišična distrofija napredujoča bolezen, je potrebno, da Matic to zdravljenje prejme čim prej, še posebej sedaj, ko je dopolnil osem let. To pomeni, da Matic nima časa, da bi lahko čakal, da bo zdravilo odobreno v Evropi in da bo posledično na voljo tudi v Sloveniji.
Matic v družbi staršev na novinarski konferenci
"Težko mi je, ker moram prositi za denar"
"Zahvalil bi se vsem, ki so se tako srčno odzvali, vendar bo treba nekaj rešiti na državni ravni. Kolikor vem, se v Sloveniji v povprečju rodi en otrok na leto s tako boleznijo. En otrok letno ima to gensko okvaro in tukaj bo treba nekaj rešiti na državni ravni. Govorimo o treh milijonih na leto, državni proračun pa je 15 milijard. To ni tak znesek, da ga država ne bi mogla pokriti, glede na to, kam vse gre denar," je pozval Matičev oče. "Težko mi je, ker moram prositi za denar, težko se je medijsko izpostavljati, vendar je to edina pot, ki pelje do zdravila," je povedal.
Pravijo jim "otroci metuljevih kril"
Šestletni Miloš ima zelo hudo in kruto redko genetsko bolezen kože, Bulozno epidermolizo. Ta bolezen je doživljenjska in zaradi bolezni je njegova koža krhka kot metuljeva krila. Miloš ima najtežjo obliko te bolezni, ki povzroča spontano nastajanje odprtih krvavih ran po celotnem telesu.
Bolezen povzroča veliko stisk in trpljenja, prinaša pa tudi življenjsko ogrožajoče zdravstvene zaplete in amputacije delov telesa zaradi poškodb. Leta 2023 je bilo v ZDA odobreno prvo gensko zdravljenje za to bolezen, genska terapija Vyjuvek. Ta genska terapija je posebna v tem, da je zdravilo potrebno na kožo nanašati redno in doživljenjsko. Cena zdravljenja s tem zdravilom je od pol pa do milijona evrov letno.
Miloš, ki ima redko gensko bolezen, prosi državo na pomoč
Redke bolezni
Redke bolezni so večinoma genetske bolezni in se večinoma izrazijo že v otroštvu. So večinoma zelo težke in življenjsko ogrožajoče, pogosto so tudi smrtonosne v otroštvu ali zgodnji mladosti. Redke bolezni so tudi večinoma dosmrtne in s časom napredujejo, kar pomeni, da se zdravstveno stanje otrok z leti slabša.
V zadnjih letih pa so začela na trg prihajati prva zdravila, večinoma so to tako imenovana genska zdravljenja oziroma genske terapije. Značilnost teh zdravil je, da so izredno draga. Cene genskih terapij trenutno segajo od enega do štiri milijone evrov. Problem je v tem, da so jih v večini razvili v ZDA, kar pomeni, da so tam najprej odobrena s strani tamkajšnje državne agencije FDA, šele zatem pa tudi v Evropi s strani agencije EMA. Tako otroci v Sloveniji ta zdravila prejmejo več let kasneje, kot otroci v ZDA. V tem času je lahko za mnoge prepozno,ali pa je otrok v tem času izpostavljen nepopravljivemu poslabšanju zdravstvenega stanja, bolečinam in trpljenju, ki bi ga lahko preprečili, so izpostavili na današnji novinarski konferenci.
"Menimo, da je žalostno in nesprejemljivo, da imamo javni zdravstveni sistem, v katerem morajo starši otrok z redkimi boleznimi zbirati donacije, da bi lahko svojemu otroku zagotovili zdravljenje v tujini," je dejal ustanovitelj društva Viljem Julijan Gregor Bezenšek.
Novinarska konferenca Društva Viljem Julijan
Predsednik društva Nejc Jelen pa je poudaril, da je trenutni sistem zastarel in neustrezen. "Po našem mnenju, bi morala nova genska zdravljenja, ki so odobrena v ZDA, v Sloveniji avtomatično dobiti enak status kot zdravila, ki so odobrena s strani Evropske agencije za zdravila (EMA) in se kriti iz javnih sredstev. Ker so nova genska zdravljenja zelo draga, predlagamo tudi, da se v ta namen ustanovi poseben državni sklad znotraj Zavoda za zdravstveno zavarovanje Slovenije, kjer bi se zagotavljala potrebna sredstva za kritje stroškov zdravljenja," je predstavil Jelen.
V društvu so že v preteklosti pozivali državo k pomoči. "Ta akcijski načrt smo že predstavili v državnem zboru, vse je jasno napisano," je dodal Bezenšek. Do sedaj po Jelenovih besedah ni bilo pravega posluha. V društvu tudi še vedno čakajo na sestanek na ministrstvu za delo, družino, socialne zadeve in enake možnosti, za katerega so zaprosili.
Ministrstvo za zdravje: Odobritev zdravila v EU je ključna
Za komentar smo se obrnili na Ministrstvo za zdravje (MZ), kjer so nam odgovorili, da Zavod za zdravstveno zavarovanje Slovenije (ZZZS) kljub visokim stroškom zdravljenja zaenkrat še zmore zagotavljati financiranje najnovejših inovativnih zdravil in zdravljenj tudi za področje redkih bolezni.
Ob tem so pojasnili, da morajo biti pri registraciji in kasneje financiranju zdravil iz zdravstvene blagajne izpolnjeni določeni pravno formalni pogoji. "Nekateri bolniki oz. njihovi starši si želijo zdravljenja z zdravili, ki sploh še niso registrirana. Zaradi varovanja pacientov in zagotavljanja varnih, preverjeno kvalitetnih in učinkovitih zdravil, je namreč registracija zdravil v Evropski uniji (EU) zelo strogo regulirana. Registracija se izvede pri Evropski agenciji za zdravila (EMA)," so nam odgovorili na MZ.
Poudarjajo, z redkimi boleznimi v Sloveniji dosegljive vse oblike zdravljenja, ki so na voljo, na stroške zdravstvenega zavarovanja. "Odobritev zdravila v EU je ključna, saj je s tem uradno zagotovljeno, da zdravilo ustreza evropskim standardom kakovosti, varnosti in učinkovitosti, pomembno pa je tudi priporočilo oziroma mnenje lečečega zdravnika oziroma konzilija zdravnikov v Sloveniji. Zavarovane osebe imajo v breme OZZ pravico do posameznih terapij, če potrebo po teh storitvah skladno s svojo strokovno presojo ugotovi pristojni zdravnik in so strokovno-doktrinarno utemeljene glede na konkretno zdravstveno stanje zavarovane osebe," so zapisali na ministrstvu.
Namesto financiranja kokainskega, naj država poskrbi za take stvari...
Kako ni vladajočih levuharjev sram????????? Za vso drhal, ki se privleče v Slovenijo je denar, za zdravila bolnim otrokom ga pa ni, sramota, ki je svet ni videl!!!!!!!!
Mi, ljudstvo Slovenije prosimo državo, da Borata in Puklastega strpa na Dob, zaradi veleizdaje!