Uprava ZDA za hrano in zdravila je v sredo odobrila prvo gensko terapijo za zdravljenje raka, ki bolnikov lastni imunski sistem usmeri v uničenje rakavih celic pri levkemiji. Regulator je odločitev označil za prelomno, poroča francoska tiskovna agencija AFP.
Zdravilo Kymriah (tisagenlecleucel) švicarskega farmacevtskega podjetja Novartis je potrebno pripraviti za vsakega bolnika posebej.
Bolniku najprej odvzamejo nekaj belih krvničk, ki jih nato genetsko reprogramirajo tako, da poiščejo in uničijo rakave celice. Tako spremenjene bele krvničke bolniku nato vrnejo nazaj v obtok, te pa se začnejo množiti, ko najdejo prvo rakavo celico.
Tovrstna celična terapija CAR-T je bila doslej poznana pod imenom CTL019, zdaj pa jo je prvič odobril nadzorni organ kjerkoli na svetu, je dejal direktor Novartisa Joseph Jimenez.
Poročajo o 83-odstotni uspešnosti
Uprava ZDA za hrano in zdravila je zdravilo odobrila za uporabo pri otrocih in bolnikih do 25. leta starosti z akutno limfoblastno levkemijo in jo označila za "nov pristop k zdravljenju raka in drugih smrtno nevarnih bolezni".
Novartis poroča o 83-odstotni uspešnosti zdravljenja v roku treh mesecev, cena zdravljenja pa znaša 475.000 ameriških dolarjev oz. skoraj 400.000 evrov.
Novartis naj bi do konca leta zahtevek za odobritev zdravila poslal tudi Evropski agenciji za zdravila.
